L’HYDROXYCARBAMIDE

L’Hydroxycarbamide (ou Hydréa™) est initialement utilisé pour le traitement de certains cancers et leucémies.

 

L’Hydroxycarbamide agit directement sur la mœlle osseuse en diminuant la fabrication de l’hémoglobine A (qui n’existe pas chez les drépanocytaires), mais stimule la production de l’hémoglobine F (fœtale), nettement plus efficace que la S.

Compte tenu des effets secondaires potentiels (Leucémie Myéloïde Chronique), son indication est limitée aux formes graves (plus de 5 crises vaso-occlusives aigües par an, et/ou plus de 3 transfusions par an, et/ou déficit staturo-pondéral).

Théoriquement, il ne doit être utilisé que chez les enfants de plus de 12 ans. Mais, dans la pratique, il est couramment prescrit à de jeunes enfants gravement atteints.

Des études faites sur de petits nombres de patients montrent qu’il n’y a pas plus de leucémies induites, au terme de cinq ans, chez les SS traités que chez les patients cancéreux.

Une étude, mesurant la mortalité et la morbidité entre patient SS traité par Hydréa et patient SS non traité, reste à faire, afin de valider définitivement cette thérapeutique.

Quoi qu’il en soit, le nombre de crises vaso-occlusives, de transfusions et de complications infectieuses par an diminue drastiquement chez les patients traités (de 10 événements par an à 1 événement tous les deux ans, voire moins).

Quand on connaît les conséquences de ces trois complications (coût, invalidité, décès, transmission HIV, HVB, HVC …), on imagine les bienfaits de ce traitement.

S’il est bien toléré, un traitement annuel pour un enfant de 30 Kg est de l’ordre de 60 USD/an (médicament acheté en France).